Nos dias 2 e 3 de dezembro de 2024, decorreu em Düsseldorf a reunião anual do consórcio SIMPATHIC, reunindo representantes dos 22 parceiros internacionais do projeto. A Faculdade de Farmácia da Universidade de Lisboa (FFUL) esteve representada pelas docentes e investigadoras Sofia de Oliveira Martins e Adelaide Fernandes, bem como pela investigadora Sara Pintado.
O encontro permitiu aos participantes acompanharem os avanços alcançados, bem como partilhar os desafios emergentes, e definir metas e estratégias para os próximos meses.
A abordagem inovadora do projeto assenta numa perspetiva centrada no doente desde a sua conceção, integrando nove doenças neurológicas raras num modelo colaborativo global. O trabalho desenvolve-se desde o estudo da história natural da doença até à definição dos mecanismos moleculares, através do uso de células pluripotentes induzidas derivadas dos próprios doentes. Inclui ainda a realização de ensaios clínicos para recolha de evidência clínica e a proposta de novas soluções regulamentares, visando acelerar a aprovação de medicamentos reposicionados para doenças raras ou ultra-raras, sem opções terapêuticas aprovadas.
Este projeto tem uma duração de cinco anos e encontra-se atualmente no segundo ano de atividade.
SIMPATHIC é a abreviatura que descreve o propósito inovador do projeto: “Accelerating drug repurposing for rare neurological, neurometabolic and neuromuscular disorders by exploiting SIMilarities in clinical and molecular PATHology”.
